yes, therapy helps!
Первый эффективный препарат для замедления первичного рассеянного склероза

Первый эффективный препарат для замедления первичного рассеянного склероза

MARCH 1, 2024

Компания Genentech принадлежащий Roche Groupсообщил 27 сентября, что клиническое испытание на третьем этапе экспериментального препарата окрелизумаб Это было удовлетворительно.

Это лекарство удается задержать прогрессирование первичного прогрессирующего рассеянного склероза (MSD) как минимум на 12 недель На начальных этапах. Этот подтип рассеянного склероза (РС), который поражает приблизительно 10 или 15% населения с этим заболеванием, является очень агрессивной патологией. До настоящего времени не было никакого лечения или лечения, но это многоцентровое исследование (на международном уровне) с участием Испании показало эффективность этого препарата, который мог бы стать первым и единственным терапевтическим вариантом для пациентов с этим заболеванием.


До сих пор не было лечения EMM

Исследование этого препарата называется красноречие и возглавлялся руководителем Клинической службы нейроиммунологии больницы Валь д'Эброн и директором Каталонского центра рассеянного склероза (Cemcat) Ксавье Монтальбан. В этом исследовании мы исследовали эффективность препарата Окрелизумаб у 732 пациентов с прогрессирующим первичным рассеянным склерозом и главный вывод состоит в том, что ему удается остановить, по крайней мере, 12 недель, прогрессирование инвалидности, которая вызывает заболевание .

Монтальбан хотел отметить открытие и объявил:

«Это поистине исторический момент, так как впервые показано, что лекарство эффективно контролирует этот тип неврологических заболеваний». Открывается окно для лучшего понимания и лечения рассеянного склероза "

Этот препарат представляет собой моноклональное антитело, предназначенное для избирательной атаки на клетки CD20B +, которые, как считается, играют ключевую роль в разрушении миелина и нервов, что вызывает симптомы рассеянного склероза. Связываясь с поверхностью этих белков, окрелизумаб помогает сохранить наиболее важные функции иммунной системы.


Что такое рассеянный склероз?

рассеянный склероз (MS) это нейровоспалительное заболевание, которое влияет на центральную нервную систему (ЦНС), как мозг, так и спинной мозг , Точно не известно, что вызывает РС, но эта патология повреждает миелин, вещество, которое образует мембрану, которая окружает нервные волокна (аксоны), и облегчает проведение электрических импульсов между ними.

Миелин разрушается во многих областях, иногда оставляя рубцы (склероз). Эти поврежденные участки также называют пластинами демиелинизации. Когда миелинизированное вещество разрушается, способность нервов проводить электрические импульсы от и к мозгу прерывается, и этот факт вызывает появление таких симптомов, как:

  • Изменения зрения
  • Мышечная слабость
  • Проблемы с координацией и балансом
  • Ощущения, такие как онемение, зуд или покалывание
  • Проблемы с мышлением и памятью

Рассеянный склероз влияет на женщин больше, чем на мужчин , Его начало обычно происходит между 20 и 40 годами, хотя случаи также были зарегистрированы у детей и пожилых людей. Как правило, заболевание протекает в легкой форме, но в более тяжелых случаях некоторые люди теряют способность писать, говорить или ходить.


В большинстве случаев это заболевание прогрессирует во вспышках, но при первичном прогрессирующем рассеянном склерозе инвалидность постоянно и медленно ухудшается в течение месяцев или лет, поэтому его считают серьезной формой этого заболевания.

Этапы клинической разработки препарата

Для того, чтобы лекарство было выставлено на продажу, необходимо оценить процесс его эффективности и безопасности, чтобы не подвергать риску жизнь людей, которые будут его потреблять. Разработка нового препарата долгая и сложная, потому что только два или три из 10000 фармакологических веществ поступают в продажу .

Когда препарат достаточно оценен на моделях in vitro и в исследованиях на животных (доклиническая фаза), начинается исследование на людях, которое называется клиническими испытаниями. Классически период клинической разработки фармацевтического продукта делится на 4 последовательных этапа, но они могут быть наложены друг на друга. Это этапы, которые являются частью клинического испытания:

  • Фаза I Эта фаза включает в себя первые исследования, проведенные на людях, основной целью которых является измерение безопасности и переносимости соединения. Учитывая уровень риска, количество добровольцев мало, а продолжительность фазы короткая.
  • Фаза II : Риск на этом этапе является умеренным, и его цель - предоставить предварительную информацию об эффективности продукта и установить зависимость доза-ответ. Сотни предметов необходимы, и этот этап может быть продлен на несколько месяцев или лет.
  • Фаза III Это фаза, на которой находится это лекарство, и необходимо оценить его эффективность и безопасность в обычных условиях применения и с точки зрения терапевтических альтернатив, доступных для изучаемого показания. Поэтому его применение в комбинации с другими лекарственными средствами в течение нескольких месяцев или лет проверяется, в течение которого анализируется степень возникновения желаемых и нежелательных эффектов. Это терапевтические исследования подтверждения.
  • Фаза IV После того, как препарат был продан, он проводится для повторного изучения в клинических условиях и предоставления дополнительной информации о его побочных эффектах.

После положительных результатов в III фазе клинического испытания окрелизумаба, В начале следующего года европейское разрешение будет запрошено, чтобы иметь возможность продавать это лекарство , Обычно это занимает около шести месяцев. С этого момента каждая страна будет решать, разрешает ли она продажу на своей территории.


Нейрофиброматоз 2 типа (MARCH 2024).


Похожие статьи